*仅供医学专业人士阅读参考
最新版指南有哪些更新要点？请看！
神经免疫已成为神经科学领域最具突破性的方向之一——从自身抗体谱的革新性发现，到精准免疫治疗的临床转化，再到前沿机制的深度探索，这一领域的飞速发展正不断重塑神经系统免疫性疾病的诊疗格局。
重症肌无力（MG）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为两大核心病种，近年来在诊断标志物、靶向治疗等方面取得显著进展。2025年7月，中华神经科杂志重磅发布《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》（以下简称2025版MG指南）与《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）》（以下简称2025版NMOSD指南）[1,2]，为临床实践提供权威依据。本文将从指南更新要点及临床指导价值等方面深度解读两版指南，助力神经科医生抢占诊疗先机。
MG指南更新：以“最小症状表达”为治疗目标，补体抑制剂治疗场景再拓宽
重症肌无力（MG）是一种获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，主要表现为全身骨骼肌波动性无力和易疲劳，部分患者症状在短期内迅速进展，发生肌无力危象而危及生命[1]。相较于2020版MG指南，2025版MG指南主要更新了以下内容：
1.MG的治疗理念、治疗原则和治疗目标；
2.细化MG评估、疾病长程管理以及多学科管理相关内容，为MG患者的综合管理策略提供参考；
3.重点关注疾病负担和患者生活质量，强调药物快速起效及维持治疗的重要性；
4.根据近年靶向免疫治疗、细胞治疗等方面的进展，更新临床研究结果和各MG患者群体的推荐意见。
丨MG治疗目标转变：聚焦生活质量优化与临床可量化评估
随着诊疗水平进展， MG的治疗目标已经从保证生存转变为对患者生活质量的关注，2025版MG指南的更新要点之一即对于MG治疗目标的更新。相比我国 2020版MG指南中将治疗目标定义为“达到微小表现状态（minimal manifestation status，MMS）或更好，CTCAE≤1 级”，2025版MG指南中推荐的治疗目标为达到最小症状表达（minimal symptom expression，MSE），即 MG-ADL 评分为0分或1分，同时治疗相关不良反应（CTCAE）≤1 级或泼尼松剂量为5~10 mg/d。这一修订旨在更好地指导临床实践操作，同时也反映出该领域最新研究进展。
MMS是指没有任何因肌无力引起的功能受限，经专科医师检查可发现某些肌肉无力。尽管MMS通常被作为主要治疗目标，但其无法量化的缺陷阻碍了对 MG患者的客观评估，近年来多项MG随机对照试验或观察性研究将MSE作为治疗目标，可作为MMS的有效替代，MSE可通过MG-ADL评分为0分或1分进行量化评估，评估结果更易标准化，便于医生快速判断是否需要升级或降阶梯治疗。此外新版指南中将“泼尼松剂量为5~10 mg/d”新增为治疗目标之一，主要是由于有研究观察到当泼尼松日剂量≤5mg时，MG患者的整体生活质量可达到或优于MMS状态，对于健康相关生活质量量表评分有积极影响。
丨重视MG评估、长程管理与多学科管理，提供高效的个体化治疗
对 MG的严重程度、治疗效果、疾病活动度及生活质量进行细化评估，对于制订或调整相应的治疗决策，从而改善患者预后、减轻疾病负担、提升生活质量非常关键。
在MG严重程度及疗效评估方面，指南推荐使用MG日常生活活动能力量表（MG-ADL）评估疾病严重程度，当其评分升高≥2 分时，提示病情恶化，可结合定量MG量表（QMG）联合评估，依据疾病的严重程度，选择或调整相应的治疗方案；
在MG疾病活动度评估方面，指南强调应综合评估，基于症状的严重程度、持续时间、转归情况，综合症状残留、危象前状态、肌无力危象的存在或发生次数，以及临床症状的波动或疾病体征的残留来全面评估患者疾病活动度，以正确制定相应的治疗策略，具体可分为轻/中度和高度活动（包括难治性）。本版指南对高度活动性和难治性MG患者进行了明确定义：
满足其中一项即可定义为高度活动性MG：
（1）尽管进行了充分的标准免疫治疗和对症治疗，在诊断后 1 年内，处于中重度MGFA分型（≥MGFAⅡb型）和（或）至少2次疾病严重恶化或肌无力危象，需要静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、血浆置换或免疫吸附等干预性治疗；
（2）尽管进行了充分的标准免疫治疗和对症治疗，在过去1年内存在和日常生活相关的持续性症状（≥MGFAⅡa型）和（或）疾病恶化或肌无力危象；
（3）尽管进行了充分的标准免疫治疗和对症治疗，即使病程类型为轻中度（≥MGFAⅡa型），但仍有≥2年的与日常生活相关的持续性症状。
满足下列任意一条即满足难治性MG定义：
（1）对常规免疫治疗药物反应欠佳；
（2）不能耐受药物不良反应或有使用禁忌证；
（3）或病情易反复，需要定期给予补救治疗，难以达到治疗目标。
在MG生活质量评估方面，指南推荐使用重症肌无力生活质量 15 项量表（MG-QOL15）评估患者的生活质量，以确定患者对症状改善和治疗的满意度（证据等级：Ⅱb级；推荐等级：B级）。
同时指南还强调在长期管理（随访）中至少每3个月使用 MG-ADL、QMG和MG-QOL15等量表评估患者的状态，并在治疗全程中采用多学科综合管理，对于女性、儿童、行胸腺切除术、合并其他内科疾病或肌无力危象等不同类型患者建立相应的多学科团队，从而为MG患者提供高效的个体化治疗。
丨靶向治疗助力快速达标，维持治疗优化长期管理，全程提升患者生活质量
在治疗目标这一条推荐意见中还强调：若条件允许，建议启用快速起效疗法尽快实现治疗目标，其治疗应包括达标治疗及维持治疗。在MG 的治疗中，多数非激素类非特异性免疫抑制剂起效较慢[3,4]，新型靶向生物制剂的应用使得MG在治疗早期快速达标成为可能。目前在国内获批用于MG治疗的靶向生物制剂主要包括新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂、补体抑制剂、靶向B细胞治疗[1]。
FcRn拮抗剂包括艾加莫德、罗泽利昔珠单抗、巴托利单抗、尼卡利单抗，指南中推荐艾加莫德可用于AChR-MG中的轻-中度患者、高度活动性MG（包含难治性MG）患者的达标治疗、MuSK-MG患者的维持治疗、危象前状态患者及联合免疫抑制治疗用于胸腺瘤相关MG（TAMG）患者等，罗泽利昔珠单抗适用于AChR抗体阳性或MuSK抗体阳性的GMG成人患者，MuSK-MG患者启动血浆置换或IVIG治疗并序贯靶向生物制剂治疗以及维持治疗时可选择罗泽利昔珠单抗[1]。
补体抑制剂包括依库珠单抗、瑞利珠单抗、zilucoplan，依库珠单抗为靶向补体C5的人源化单克隆抗体，通过高亲和力特异性结合人类末端补体蛋白C5，阻断C5裂解成C5a和C5b，从而有效抑制C5a诱导的促炎细胞趋化性和C5b诱导的膜攻击复合物的形成。在本版指南中，依库珠单抗可用于以下临床场景[1]：
（1）对于AChR-MG，轻中度患者如符合指南中对于难治性的定义：即对常规免疫治疗药物反应欠佳，不能耐受药物不良反应或有使用禁忌证，或病情易反复，需要定期给予补救治疗，难以达到治疗目标时，可使用依库珠单抗，高度活动性患者诊断后如为难治性情况，也适用依库珠单抗，如患者确诊为难治性AChR-MG，可首选依库珠单抗；
（2）对于肌无力危象且AChR抗体阳性患者，如脱机困难（＞14h）时可考虑按难治性危象使用依库珠单抗治疗；
（3）有研究报道，AChR抗体阳性的难治性TAMG患者应用依库珠单抗能有效缓解症状，减少激素剂量。
瑞利珠单抗（ravulizumab）也是一种靶向补体C5的人源化单克隆抗体，其作用机制与依库珠单抗类似，该药半衰期较长，每8周1次静脉输注[1]，该药物目前在国内获批用于治疗与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。Zilucoplan既可通过与C5结合，抑制末端补体级联反应的激活，又可有效地阻断膜攻击复合物的形成，适用于AChR抗体阳性GMG成人患者，目前在中国已递交上市申请。
靶向B 细胞治疗包括靶向B细胞CD20单抗和 CD19单抗，以及靶向B细胞活化因子等，利妥昔单抗是一种人鼠嵌合CD20单克隆抗体，可特异性与前B细胞和成熟B细胞膜CD20结合，导致短暂的B细胞耗竭（通常持续 3~9个月）。指南中推荐利妥昔单抗可用于治疗新发MG、难治性AChR抗体阳性GMG及MuSK抗体阳性GMG。推荐用法：500 mg，每6个月输注1次[1]。伊奈利珠单抗是特异性靶向CD19+B 细胞的人源化单克隆抗体，研究显示治疗第 26 周，伊奈利珠单抗组患者的MG-ADL及 QMG评分降低幅度均显著大于安慰剂组，差异随治疗时间延长进一步增加。泰它西普是靶向B淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体的抑制剂，适用于治疗AChR抗体阳性GMG成人患者。
近年来新型靶向生物制剂的研发上市为MG的治疗提供了更多选择，随着高级别循证医学证据和真实世界研究的不断涌现，相信未来将有更多创新疗法和管理策略应用于MG临床实践。与MG治疗领域的快速发展相似的是，近年来随着针对NMOSD的多种新型生物制剂在我国获批上市，NMOSD诊疗领域也发生了重大的进展。与2025版MG指南同期发布的NMOSD诊疗指南更新，同样基于循证证据的积累为NMOSD临床实践提供了更精准的指导。
NMOSD指南更新：明确复发定义，首次总结疾病修饰药物使用原则
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种以急性视神经炎和脊髓炎为主要临床表现的中枢神经系统自身免疫性疾病。2025版NMOSD指南在2016版和2021版的基础上[2,6]：
1.进一步明确了AQP4-IgG的检测方法，提出了对于有无病灶的极后区综合征（APS）的诊断依据；
2.对疾病修饰药物的使用原则进行详细解释，为我国NMOSD的诊治提供重要依据。
丨精准诊断是有效治疗的第一步
NMOSD 的诊断原则需以“病史+核心临床症候+影像特征+生物标志物”为基本依据，以AQP4-IgG作为分层，并参考其他亚临床及免疫学证据作出诊断，此外还需排除其他疾病可能。在抗体检测方面，指南强调应尽量在免疫治疗开始前采集标本，血清是AQP4-IgG测定的首选生物样本，目前认为仅脑脊液AQP4-IgG阳性不足以诊断AQP4-IgG阳性NMOSD，指南建议AQP4-IgG需通过基于细胞底物的实验（CBA）法进行检测（Ⅰ级推荐，A级证据）。对于APS，指南明确提出：如果MRI显示极后区病灶，恶心、呕吐和（或）呃逆症状持续时间<48 h即可诊断APS，如果MRI未显示极后区受累，上述症状至少需要持续48 h方可考虑APS[2]。
丨锁定急性期与缓解期两大治疗目标，直面NMOSD高致残、高复发挑战
NMOSD 具有高复发性和高致残性特点 ， 90%以上为多时相病程，其中 40%~60% 的患者在 1年内复发，约90%的患者在3年内复发。在自然病程患者中，约50%的患者在5~10年内遗留有严重的视觉功能和（或）运动、感觉功能障碍 [2] ，为患者带来沉重疾病负担。由于 NMOSD任何一次临床发作均有可能带来不可逆性损伤，其残障主要归因于发作后神经功能缺损的累积，如果没有适当的治疗，NMOSD患者可能会因病情反复发作造成严重残疾，因此需以最大限度地减少疾病反复发作导致的残疾。根据病程特点，NMOSD治疗主要分为急性发作期的治疗和序贯治疗（即预防复发的治疗），在不同疾病阶段实现相应的治疗目标。
急性期快速缓解症状，一经诊断立即开展治疗！
NMOSD急性发作期治疗是指针对首发或复发的治疗，其治疗目标主要在于减轻症状、缩短病程、改善残疾程度和防治并发症。2025版NMOSD指南明确定义：NMOSD复发一般是指出现新的神经系统症状和（或）原有症状加重，且持续时间超过24 h，同时伴有或不伴有新的/增大或增强的MRI病灶，同时强调了其与假性复发区别的必要性，后者是指因感染、发热、合并症、药物不良反应、情绪变化、疼痛或自主神经功能障碍等因素造成的症状波动，去除诱因后可完全恢复。指南强调NMOSD急性发作一经诊断，需要立即开展治疗[2]。
该阶段治疗方案主要包括静脉注射甲泼尼龙(IVMP)、血液净化疗法（血浆置换和免疫吸附）、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。其中激素减量期一般需要维持3~6个月，尤其是在序贯免疫治疗开始或转换时。在血液净化疗法方面，对于既往发作期间对糖皮质激素反应不足或对血液净化疗法有足够反应的严重脊髓炎，可及时应用，对于急性视神经炎则不推荐用IVIG[2]。
缓解期聚焦预防复发：尽早启动并坚持长程治疗，改善患者长期预后
对于序贯治疗，NMOSD可反复发作，导致残疾程度不断累积，如未给予干预极易致残、致死，因此预防复发是改善患者长期预后的关键。指南强调对于AQP4-IgG阳性以及AQP4-IgG阴性复发病程的患者，一经诊断应尽早开始序贯治疗，并坚持长程治疗，从而预防复发及残疾进展。在序贯治疗方面，本次指南中相较于2021版指南主要更新了以下几点[2,6]：
首次明确了序贯治疗药物的使用原则和治疗时机：在治疗原则方面提出个体化治疗策略，应首先根据AQP4-IgG阳性或阴性进行分层治疗；其次，需结合药物的作用机制及可能出现的不良反应等选取有循证医学证据支持的药物；启动序贯治疗后，需要对患者进行全程药物的安全性和有效性评估，根据患者的整体情况综合考虑药物的调整方案。在启动序贯治疗时机方面，提出序贯治疗可在急性期后激素减量过程中启动。
在序贯治疗药物转换治疗方面：当出现药物不耐受、患者个人因素（妊娠、合并症等）或维持治疗失败，即超过1年时出现 1次严重或≥2 次复发时，可考虑转换不同作用机制的药物。如果传统免疫抑制治疗失败，应换为单克隆抗体治疗。如果单克隆抗体治疗失败，应改用另一种单克隆抗体治疗。
在随访监测方面，强调我国NMOSD 患者要注意 HBV 和结核病的筛查和监测。在疾病初发、复发、治疗转换期和疑似中枢神经系统感染（如进行性多灶性白质脑病）时进行脑和脊髓 MRI检查，以进行确诊和安全监测。在定期随访方面，明确提出建议每 3~6 个月进行一次扩展残疾状态量表（ EDSS）评估，每6~12个月进行MRI检查和血清 AQP4-IgG 检测。
在序贯治疗持续时间方面，建议对AQP4-IgG阳性患者进行长期免疫治疗。对于病情稳定超过5年的抗体阴性的NMOSD患者，可考虑重新评估免疫治疗。
指南中指出，NMOSD适应症内的依库珠单抗/瑞利珠单抗、伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗均是治疗AQP4-IgG阳性NMOSD的高效疗法，疗效优于传统免疫抑制剂。其中依库珠单抗和瑞利珠单抗单药或联合传统免疫抑制剂均可显著降低AQP4-IgG阳性患者的疾病复发风险（Ⅰ级推荐，A级证据）。此外伊奈利珠单抗（一种人源化IgG1亚型抗CD19单克隆抗体）和萨特利珠单抗（一种重组人源化IgG2 亚型抗IL-6受体单克隆抗体）单药或联合传统免疫抑制剂也可显著延缓AQP4-IgG阳性NMOSD患者的疾病复发时间（Ⅰ级推荐，A级证据）[2]。
结语
本次2025 版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》与《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南》的同步更新，为神经免疫性疾病的精准诊疗提供了重要依据，为临床实践提供了操作性较强的指导意见。在 MG 指南中，治疗目标更新为 “最小症状表达（MSE）”，强调对疾病评估、长程管理及多学科协作的重视，同时纳入靶向治疗等新进展，细化了不同药物在轻中度活动、高疾病活动、难治性病例等场景的应用推荐，旨在通过个体化方案提升患者生活质量。NMOSD指南则进一步明确了亚型诊断依据与复发定义，突出急性期快速干预和缓解期预防复发的治疗逻辑，首次系统总结了疾病修饰药物的使用原则，包括分层治疗策略、转换时机及随访监测要求，强调根据抗体状态和病情特点选择治疗方案，以降低复发风险、减少残疾累积。两版指南的更新均反映了神经免疫领域诊疗理念的进阶，为临床决策提供了全面参考。
参考文献：
[1] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组 . 中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 721-741.
[2] 中华医学会神经病学分会神经免疫学组 . 中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 687-703.
[3] 中国免疫学会神经免疫分会.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020 版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(1):1-12.
[4] Farmakidis C, Pasnoor M, Dimachkie MM, Barohn RJ. Treatment of Myasthenia Gravis. Neurol Clin. 2018 May;36(2):311-337.
[5] Pane C, Di Stefano V, Cuomo N, et al. A real-life experience with eculizumab and efgartigimod in generalized myasthenia gravis patients[J]. J Neurol, 2024,271(9):6209-6219.
[6] 中国免疫学会神经免疫分会,黄德晖,吴卫平,等.中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志, 2021, 28(6):14.
疫苗声明：
所有使用依库珠单抗和瑞利珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条件的情况下接种B型疫苗，详细请见依库珠单抗注射液说明书【注意事项】。
本材料由阿斯利康提供，仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。
审批编码：CN-165242 过期日期：2025-11-25
*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。
深富策略-深富策略官网-十大正规配资平台-好的股票配资平台提示：文章来自网络，不代表本站观点。
